Скъпите нови лекарства за рак предлагат надежда на пациентите, но увеличават натиска върху здравните бюджети

В деня, в който синът й навърши 18 години, на Линда Медендорп беше казано, че ще почине. След като посети доктор за непрекъснати проблеми с преглъщането на храната, тестванията демонстрираха, че тогавашната 51-годишна жена има нелечим рак, който към този момент се е популяризирал от стомаха и ректума й.

„ Това беше най-големият призрачен сън “, сподели тя, само че имаше „ един позитивен фактор във всички неприятни вести “. Характеристиките на нейния израстък значат, че тя дава отговор на условията за холандско изпитване на инхибитор на контролна точка, който отстранява спирачките на имунната система, които й пречат да нападна раковите кафези. Изведнъж тя получи парченце вяра.

Лекарството, което получи, Opdivo на Bristol Myers Squibb, е имунотерапия - един от няколкото класа лекуване, появили се през последните години, които направиха вероятностите за пациенти с рак по-обещаващи в сравнение с когато и да било преди.

Други евентуално трансформиращи достижения включват мощно ориентирани лекувания като конюгати на антитела, усъвършенствана форма на химиотерапия и радиолиганди, които комбинират нуклеарен изотоп с антитяло за облъчване на ракови кафези.

Но за здравните системи, които се бореха да се оправят с възходящото и застаряващо население даже преди Covid да опустоши бюджетите, нововъведенията не могат да бъдат отделени от цената си – годишната доставка на Opdivo на неговата каталожна цена коства съвсем 200 000 $, съгласно към пресмятане за FT от консултантската компания за здравна политика ATI Advisory.

„ Всички тези медикаменти са извънредно, извънредно скъпи “, сподели Денис Лакомб, основен изпълнителен шеф на Европейската организация за проучване и лекуване на рака.

Нарастването на новаторските медикаменти, дружно с световния подтик за увеличение на ранната диагностика и разширение на достъпа до лекуване, покачиха световните разноски за онкологични медикаменти до 223 милиарда $ предходната година, съгласно изследване на IQVIA Institute for Human Data Science. Очаква цифрата да нарасне до 409 милиарда $ до 2028 година

Цената за разбиването на рака: поредност от FT

Това е третата в поредност от три елементи, която преглежда по какъв начин притокът на пари трансформира вероятностите за пациентите, само че основава нови провокации за системите на опазване на здравето. Останалите елементи ще бъдат оповестени през идващите дни.

Първа част: Какво оставя след себе си конкуренцията за 1 трилион $ за лекуване

Част втора: Технологията от ерата на Covid, която може да преоткрие грижите за рака

Част трета: Новите медикаменти за рак усилват напрежението върху разтегнатите здравни бюджети

Клиницистите са на ръба на несъответствието сред запаси и търсене. Като откривател Лилиан Сиу, онколог в Центъра за ракови болести на принцеса Маргарет в Торонто, се стреми да разкрие нови позиции в лекуването на рака. Но като доктор тя познава болката от това, че не постоянно може да предложи оптималното лекуване.

Само ден по-рано тя сподели, че несполучливо се е пробвала да обезпечи на пациент „ непосочен ” достъп до лекарство – възобновяване на разноските за използването му отвън приложението, за което е получило регулаторно утвърждение. 

„ Определено не е лесна полемика с нашите пациенти, когато кажете, че имате доказателства за лекарство, което може да е потребно за грижите им, и все пак знаете, че те нямат покритие, без значение дали са с частно или обществено финансиране. ” Това важи изключително за редки тумори, при които постоянно не са налични утвърждения за медикаменти или съответните клинични изпитвания, сподели тя. 

Дори когато държавните управления и платците се борят с проблемите на достъпността, естеството на доста от лекуванията затруднява решаването на решаващия въпрос дали оферират стойност за парите. 

Голяма част от новите медикаменти попадат в категорията на „ прецизната медицина “: персонализирани лекувания за пациенти, чиито тумори демонстрират избрани генетични характерности. Този нишов метод обаче значи, че броят на пациентите, които евентуално могат да дават отговор на изискванията, става „ все по-малък и по-малък “, съгласно Емил Воест, професор по здравна онкология в Холандския онкологичен институт.

Той сподели, че изпитванията от ден на ден се организират като изследвания с „ едно рамо “ — без група за съпоставяне — създавайки „ присъщия риск да надцените цената “ на лекарството.

За задачата с цел да компенсира неналичието на данни, през 2016 година той сътвори „ протокола за наново разкриване на медикаменти “ или DRUP, от този момент заимствуван в редица други европейски страни, при който пациенти с напреднал рак се лекуват с медикаменти отвън етикета, съответстващи на генетичния профил на техните тумори.

Съгласно „ модел за персонализирано възобновяване “ производителите при някои условия ще заплащат за първите четири месеца на потребление. Ако лекарството се окаже дейно, здравноосигурителят ще вземе сметката за продължение на лекуването. 

„ При липса на задоволително доказателства, това преодолява риска сред фармацевтичните компании и платците “, сподели Voest. 

През последните осем години повече от 1500 пациенти са били лекувани по схемата и 37 медикаменти са предоставени на пациенти отвън първичния им „ етикет “.

Един бенефициент е Медендорп, която усети резултата от лекуването си съвсем незабавно, осъзнавайки единствено след две инфузии, че може да се храни по-лесно. „ И това е необикновено, тъй като в никакъв случай не съм имал интервенция. Лекарството беше като начален знак за моята имунна система да почисти целия рак “, сподели тя.

Холандия към този момент е приета за интернационален водач в демонстрирането на цената на медикаментите. Шест страни, в това число Норвегия, Финландия и Дания, организират сходни тествания, „ и ние работим в тясно съдействие, с цел да разтеглим това до 15 страни в Европейски Съюз, в това число Обединеното кралство “, сподели Voest.

Едно лекарство от този момент е утвърдено за възобновяване от платците въз основа на данните, събрани посредством изследването DRUP, а други три са утвърдени въз основа на обособена самодейност, следена от Voest, която събира „ доказателства от действителния свят “ за по какъв начин обещано лекарство работи при по-широка група пациенти, които може да не са изпълнили критериите за включване в клинично изпитване.

В Съединени американски щати платците обичайно не са склонни да употребяват подходи за „ финансова оптимизация “ за надзор на достъпа до медикаменти за рак, сподели Сара Емонд, президент на Института за клиничен и стопански обзор, който мери рентабилността на медикаментите. 

Въпреки това тя означи, че решението на Администрацията по храните и медикаментите да утвърди доста новаторски лекувания посредством „ интензивен път на достъп “ — който употребява сурогатни крайни точки като стесняване на тумора, а не доказателство за усъвършенствана преживяемост — значи, че медикаментите постоянно се вкарват на пазара макар относително нищожни доказателства, че биха удължили живота.

Тя също по този начин сподели, че до момента в който някои производители извършват „ обществения контракт “, според който правят нужните спомагателни изследвания, с цел да потвърдят успеваемостта, откакто тяхното лекарство е в приложимост, „ имате и такива, които го изпълняват . . . не правят тестванията толкоз бързо, колкото би трябвало ”. 

Търговската дискретност значи, че договореностите, основани на резултатите, когато съществуват, постоянно са обгърнати в загадка. Един обаче, който стана обществено прочут, включва Pfizer, който през 2021 година сътвори стратегия, свързваща заплащането с успеваемостта на Xalkori, лекарство за лекуване на недребноклетъчен рак на белия дроб. Pfizer сподели, че постоянно е бил умислен като пилотен план, който завърши през юни 2022 година, само че не изключи опцията за разширение на метода в бъдеще.

Един обезпокоителен аспект на по-новите онкологични лекувания, съгласно специалисти, е че макар големия неотдавнашен прогрес в разбирането на човешката биология, постоянно има малко изясненост по отношение на това дали и по кое време лекуването може безвредно да бъде спряно или дали дозата, открита посредством клинични изпитвания, е идеалната. 

Въпросът стартира да притегля вниманието на регулаторите. Lacombe е съпредседател на форума за ракови медикаменти на Европейската организация по медикаментите дружно с Francesco Pignatti, началник на онкологията на организацията. Те изследват клинични изпитвания, ориентирани към „ въпроси, насочени към пациента “, като да вземем за пример по кое време лекуването би трябвало да бъде деескалирано и за кои пациенти изгодите надвишават страничните резултати като токсичност – което може да усили разноските.

Въпреки това е малко евентуално сходни тествания да бъдат приветствани от промишленост, която може да се опасява от загуба на доходи, повдигайки въпроси за това по какъв начин ще бъдат финансирани – главоблъсканица, пред която е изправен Ясуши Гото от Националния раков център в Токио.

В Япония, сподели той, всички медикаменти, които получат регулаторно утвърждение, би трябвало да бъдат възобновени по закон. Но застаряващото население създаваше неустойчиво напрежение върху здравноосигурителната система, карайки държавното управление да понижи цените, които е готово да заплати - ход, съгласно него, възпира някои по-малки биотехнологични компании да създават медикаменти за японския пазар.

Той и сътрудниците му откриватели в този момент изследват дали общата сметка за медикаменти може да бъде понижена посредством доказване, че имунотерапията може да се ползва при понижена доза и за по-кратки интервали, без да се жертва резултатност.

Осигуряването на финансиране и набирането на опити за тестване на тези тези е мъчно, само че той е уверен, че методът предлага най-хубавия метод за балансиране на пробивите с успеваемостта на разноските.

„ Разбирам, че нововъведението е е доста важно . . . но имам вяра, че цената и устойчивостта са също по този начин “, сподели той.

Ивана Катанео, която ръководи онкологичната платформа в индустриалния орган Европейската федерация на фармацевтичните промишлености и асоциации, е внимателна по отношение на намаляването на дозата или продължителността на тези употребявани в клинични изпитвания без „ същото равнище на доказателства “, което накара регулаторите да одобрят лекарството преди всичко.

Cattaneo, който също е изпълнителен шеф на онкологичната политика в Novartis, твърди, че методът, по който здравните системи и държавните управления пресмятат цената, би трябвало да се промени, като признава, че някои лекувания могат да обезпечат лекуване, което след време ще спести големи суми освен за здравни системи, само че и за по-широки стопански системи.

„ Хората могат да се върнат към живота си, да се върнат на работа, да бъдат продуктивни и да се радват на фамилията си “, сподели тя. Индустрията „ връщаше доста на обществото с помощта на нововъведенията “, само че „ към момента беше в клопката на остарелия метод на мислене “, който оценяваше единствено непосредствената клинична изгода.

В Холандия, съвсем четири години след нейната диагноза, Медендорп счита, че в този момент прогнозата й е доста добра, само че тя продължава да се подлага на постоянни проучвания. Изпълнена с признателност за медицинския прогрес, който я избави, тя е доброволец по стратегия, която предизвиква хората, живеещи с рак, да се занимават със спорт и дава приоритет на прекарването на времето със фамилията си, с което неотдавна се радваше на пътешестване до Олимпийските игри в Париж.

„ Изведнъж мога да пребивавам още веднъж и да усетя хубостта на живота. “